Horizon Discovery Group plc (LSE: HZD) ("Horizon") , [2] es una empresa de edición genética que diseña y fabrica células genéticamente modificadas y luego las aplica en investigaciones y aplicaciones clínicas en salud humana.
Horizon ofrece modelos de enfermedades humanas y reactivos derivados de células modificadas genéticamente que sus clientes pueden utilizar para obtener conocimiento de los impulsores genéticos de la enfermedad; desarrollar nuevos medicamentos o terapias celulares dirigidas a estos impulsores genéticos; y desarrollar diagnósticos complementarios que predigan la respuesta del paciente en la clínica.
Horizon tiene su sede en Cambridge, Reino Unido, y cotiza en el mercado AIM de la Bolsa de Valores de Londres con el símbolo “HZD”.
Horizon firmó acuerdos en diciembre de 2019 y enero de 2020 con Mammoth Biosciences para combinar la propiedad intelectual de Mammoth en CRISPR con la experiencia de Horizon en células de ovario de hámster chino . [3]
Perkin-Elmer adquirió Horizon Discovery por 383 millones de dólares (296 millones de libras esterlinas) en noviembre de 2020. [4] Debido a la división de Perkin-Elmer, desde mayo de 2023 Horizon Discovery ahora es parte de Revvity, Inc. [5]
La edición genética es el proceso mediante el cual se realizan cambios específicos en la secuencia de un gen dentro del contexto de una célula huésped. Al editar el código de una célula derivada de un paciente para introducir o reparar un cambio genético que se cree que provoca una enfermedad, la enfermedad de un paciente se puede reproducir en un entorno de laboratorio, lo que permite a los investigadores plantear importantes preguntas biológicas sobre posibles fármacos o terapias celulares en una etapa más temprana del proceso de descubrimiento de fármacos.
A través de su plataforma de edición genética, Horizon puede alterar genes en la mayoría de las líneas celulares humanas o de mamíferos. Horizon ahora ofrece más de 23.000 pares de líneas celulares que modelan las mutaciones encontradas en enfermedades de base genética.
Estos "pacientes en un tubo de ensayo" pueden utilizarse para identificar el efecto de mutaciones genéticas individuales o compuestas sobre la actividad de los medicamentos, la respuesta del paciente y la resistencia, lo que puede llevar a predecir qué subgrupos de pacientes responderán a los tratamientos farmacológicos actualmente disponibles y futuros.
Una vez construidas, las células diseñadas pueden actuar como motores de fabricación de productos, generando productos celulares y reactivos relacionados que pueden usarse como herramientas de investigación o estándares de referencia de diagnóstico molecular o como un medio para generar modelos in vivo avanzados .