La Cystic Fibrosis Foundation ( CFF ) es una organización sin fines de lucro 501(c)(3) de los Estados Unidos creada para proporcionar los medios para curar la fibrosis quística (FQ) y garantizar que quienes viven con FQ vivan una vida larga y productiva. La Fundación proporciona información sobre la fibrosis quística y financia investigaciones sobre la FQ que tienen como objetivo mejorar la calidad de vida de las personas que padecen la enfermedad. La Fundación también participa en actividades de cabildeo legislativo a favor de la fibrosis quística. [7]
La Fundación fue establecida en 1955 por un grupo de voluntarios en Filadelfia, Pensilvania .
Además de otorgar subvenciones para la investigación sobre la fibrosis quística y apoyar ensayos clínicos, la fundación promueve y acredita 115 centros especializados para el tratamiento de personas con fibrosis quística. La fundación cuenta con más de 80 capítulos y oficinas en todo Estados Unidos.
Antes de comenzar a utilizar el nombre actual, la organización se conocía como "Fundación Nacional de Investigación de Fibrosis Quística". [6]
En 1989, los científicos que trabajaban para la Fundación de Fibrosis Quística descubrieron el gen que causa la fibrosis quística, considerado la clave para desarrollar una cura para esta enfermedad.
Desde 1982 hasta 1999, el periodista deportivo Frank Deford fue presidente de la Fundación.
La Fundación para la Fibrosis Quística ha sido pionera en el tratamiento de la fibrosis quística, habiendo desempeñado un papel importante en el desarrollo y uso de cinco terapias aprobadas por la FDA, incluido el ivacaftor (Kalydeco). [7] El último fármaco aprobado por la FDA es Trikafta , que fue aprobado por la FDA en 54 días y puede ayudar hasta al 90% de los pacientes con fibrosis quística. [8]
En 2014, la Fundación de Fibrosis Quística vendió los derechos de las regalías de los medicamentos por 3.300 millones de dólares, veinte veces el presupuesto de la Fundación para 2013. [9] [10]
En abril de 2022, la Fundación anunció una inversión de 5 millones de dólares en la empresa de tratamientos de ciencias biológicas Sionna Therapeutics, para el desarrollo de nuevos moduladores reguladores de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), un tipo de terapia que trata la causa subyacente de la fibrosis quística. [11]
Actualmente, la Fundación opera desde Bethesda, Maryland. Michael P. Boyle es el presidente y director ejecutivo de la organización. [12] A fines de 2019, Preston Campbell se jubiló como director ejecutivo. [13] La Fundación está dividida en muchos departamentos diferentes, incluidos Políticas públicas y defensa, Comunicaciones y Recaudación de fondos. El programa Compass es un servicio que brinda apoyo a los pacientes y sus familias en cuestiones financieras, legales y de seguros, en particular para obtener cobertura de seguro para los diversos medicamentos que necesitan para sobrevivir. [14]
La Fundación organiza varios eventos filantrópicos tanto a nivel local en torno a los capítulos como a nivel nacional. Uno de los eventos más importantes es la caminata Great Strides, establecida en 1989. Es una caminata patrocinada similar a Race for the Cure , donde los participantes caminan 10 kilómetros (6,2 millas) para recaudar dinero para apoyar la investigación de la fibrosis quística. Hay caminatas Great Strides en más de 560 lugares en todo el país. Great Strides ha logrado recaudar más de $180,000,000 para la investigación de la fibrosis quística.
Otros eventos emblemáticos incluyen el CF Cycle for Life, CF Climb, Xtreme Hike y Team CF. La lista de eventos nacionales incluye Ultimate Golf Experience, American Airlines Celebrity Ski y Volunteer Leadership Conference. Los capítulos individuales pueden organizar sus propios eventos que pueden incluir, entre otros, eventos de pesca, cenas con baile, torneos de golf y eventos de los mejores. [15]
La Fundación también organiza numerosos eventos de defensa, como la Marcha en el Capitolio, días de defensa estatales y el Día de Defensa de los Adolescentes, que permiten que las personas con fibrosis quística y sus seres queridos expresen su voz a quienes los representan. [16]
En 2016, la Fundación organizó su primer evento virtual para adultos con fibrosis quística, BreatheCon. [17] El objetivo de hacer que el evento fuera virtual fue abordar las preocupaciones sobre la posible infección cruzada entre personas que viven con fibrosis quística que interactúan en persona. [18] Desde el primer BreatheCon, la Fundación ha organizado varios otros eventos virtuales dedicados a conectar a la comunidad, incluidos FamilyCon y ResearchCon.