Una chaperona farmacológica o farmacoperona es un fármaco que actúa como chaperona proteica . Es decir, contiene pequeñas moléculas que ingresan a las células y sirven como andamiaje molecular para hacer que las proteínas mutantes que de otro modo estarían mal plegadas se doblen y se dirijan correctamente dentro de la célula. [1]
La mutación de las proteínas a menudo provoca un plegamiento molecular incorrecto, lo que provoca un enrutamiento incorrecto de las proteínas dentro de la célula. En consecuencia, las moléculas mutantes pueden conservar su función adecuada pero terminar en partes de la célula donde la función es inapropiada, o incluso perjudicial, para la función celular. Las proteínas mal plegadas suelen ser reconocidas por el sistema de control de calidad de la célula y retenidas (y a menudo destruidas o recicladas) en el retículo endoplásmico . [1]
Las farmacoperonas corrigen el plegamiento de proteínas mal plegadas, permitiéndoles pasar a través del sistema de control de calidad de la célula y enrutarse correctamente. Dado que las mutaciones a menudo causan enfermedades al provocar un plegamiento y un enrutamiento incorrectos, las farmacoperonas son agentes potencialmente terapéuticos, ya que pueden corregir este defecto. [1]
Las enfermedades que pueden ser susceptibles a tales tratamientos incluyen la diabetes , las cataratas hereditarias y la fibrosis quística . [1]