Lineage Cell Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla nuevas terapias celulares para necesidades médicas no cubiertas. Los programas de Lineage se basan en su sólida plataforma patentada de terapia celular y en las capacidades de desarrollo y fabricación internas asociadas. [1] Con esta plataforma, Lineage desarrolla y fabrica células humanas especializadas y terminalmente diferenciadas a partir de sus materiales de partida de células pluripotentes y progenitoras. Estas células diferenciadas se desarrollan para reemplazar o apoyar a las células que son disfuncionales o están ausentes debido a una enfermedad degenerativa o una lesión traumática, o se administran como un medio para ayudar al cuerpo a generar una respuesta inmunitaria eficaz contra el cáncer. [2]
Los programas clínicos y preclínicos de Lineage se encuentran en mercados con oportunidades de miles de millones de dólares e incluyen cinco candidatos a productos alogénicos ("listos para usar"): (i) OpRegen®, una terapia de trasplante de epitelio pigmentario de la retina para el tratamiento de la degeneración macular seca relacionada con la edad , que se está desarrollando bajo una colaboración mundial con Genentech , un miembro del Grupo Roche ; [3] [4] (ii) OPC1, una terapia de células progenitoras de oligodendrocitos en desarrollo de Fase 1/2a para el tratamiento de lesiones agudas de la médula espinal; [5] (iii) VAC2, una terapia de células dendríticas alogénicas producida a partir de la plataforma de tecnología VAC de Lineage para inmuno-oncología y enfermedades infecciosas, actualmente en desarrollo clínico de Fase 1 para el tratamiento del cáncer de pulmón de células no pequeñas; [6] [7] (iv) ANP1, una terapia de células progenitoras neuronales auditivas para el posible tratamiento de la neuropatía auditiva; [8] [9] y (v) PNC1, una terapia celular neuronal con fotorreceptores para el posible tratamiento de la pérdida de visión debido a disfunción o daño de los fotorreceptores. [10] [11]
Lineage es una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla nuevas terapias celulares para necesidades médicas no cubiertas. La empresa cambió su nombre de BioTime Inc. a Lineage Cell Therapeutics menos de un año después de su nombramiento de un nuevo director ejecutivo, Brian Culley, en agosto de 2018 y completó una serie de transacciones corporativas que incluyen la distribución de AgeX Therapeutics , la adquisición de Asterias Biotherapeutics y la realización de cambios en la gestión que en conjunto centraron la misión de la empresa en el desarrollo de nuevas terapias basadas en la diferenciación dirigida y el trasplante de tipos de células específicos. [12] [13] [14] Desde entonces, el enfoque de Lineage ha sido desarrollar terapias para enfermedades degenerativas de la retina, afecciones neurológicas asociadas con la desmielinización y ayudar al cuerpo a detectar y combatir el cáncer. Específicamente, Lineage está probando terapias para tratar la degeneración macular seca relacionada con la edad, lesiones de la médula espinal, cáncer de pulmón de células no pequeñas, neuropatía auditiva y pérdida de visión. Los programas de Lineage se basan en su plataforma patentada de terapia basada en células y capacidades de desarrollo y fabricación asociadas. Desde esta plataforma, Lineage desarrolla y fabrica células humanas especializadas y terminalmente diferenciadas a partir de sus materiales de partida de células pluripotentes y progenitoras. Estas células diferenciadas se trasplantan a un paciente para reemplazar o apoyar las células que son disfuncionales o ausentes debido a una enfermedad degenerativa o una lesión traumática o se administran como un medio para ayudar al cuerpo a generar una respuesta inmunitaria eficaz contra el cáncer. [1] En octubre de 2022, Lineage anunció el establecimiento de una nueva instalación de I+D en Carlsbad, California, así como una expansión de la planta de fabricación GMP existente de la empresa en Israel. La nueva instalación en Carlsbad ampliará las capacidades de I+D de Lineage en los EE. UU. y respaldará el desarrollo de programas actuales y futuros de trasplante de células alogénicas, mientras que la expansión en Israel aumentará la infraestructura de la empresa, incluido el desarrollo y la optimización de procesos de fabricación clínica a mayor escala. [15]
Lineage tiene cinco programas de terapia celular alogénica o “listos para usar” en desarrollo clínico:
●OpRegen®, una terapia de reemplazo de células del epitelio pigmentario de la retina de una sola inyección que actualmente se encuentra en un ensayo clínico multicéntrico de fase 1/2a para el tratamiento de la degeneración macular avanzada relacionada con la edad (“DMRE”) con atrofia geográfica (AG). [16] [4] Actualmente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (“FDA”) no ha aprobado ninguna terapia para la DMRE seca, que representa aproximadamente el 85-90 % de todos los casos de DMRE y es la principal causa de ceguera en personas mayores de 60 años. [17] Los datos provisionales de 9 meses de seguimiento posterior a la inyección para la cohorte 4 se informaron en septiembre de 2021, y destacan una mejor visión inicial y áreas más pequeñas de AG en comparación con las cohortes anteriores. En general, OpRegen ha demostrado ser bien tolerado hasta la fecha sin eventos adversos graves no informados anteriormente. En general, 8/12 de los ojos tratados de los pacientes de la cohorte 4 mostraron una agudeza visual superior a la inicial en la última evaluación, mientras que 9/12 de los ojos no tratados de los pacientes estaban por debajo de la agudeza visual inicial en el mismo intervalo de evaluación. [16] En mayo de 2022, se presentaron datos en la Reunión Anual de 2022 de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología: los resultados clínicos de la fase 1/2a de OpRegen respaldan el potencial de OpRegen para ralentizar, detener o revertir la progresión de la enfermedad en la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular relacionada con la edad. Los datos del criterio de valoración principal a los 12 meses sugirieron que OpRegen fue bien tolerado con un perfil de seguridad aceptable. Se observaron pruebas preliminares de mejoras en la función visual y la estructura externa de la retina en cinco pacientes de la cohorte 4 con AG y deterioro de la visión. [18] En diciembre de 2021, Lineage anunció que la empresa firmó una colaboración mundial exclusiva de 670 millones de dólares con Genentech, miembro del Grupo Roche, para el desarrollo y comercialización de OpRegen. [19]
●OPC1, una terapia con células progenitoras de oligodendrocitos que actualmente se encuentra en un ensayo clínico multicéntrico de fase 1/2a para lesiones agudas de la médula espinal (“LME”). [20] [5] Este ensayo clínico ha sido financiado parcialmente por el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM). [21]
●VAC2, una inmunoterapia contra el cáncer de células dendríticas presentadoras de antígenos que actualmente se encuentra en un ensayo clínico de fase 1 en cáncer de pulmón de células no pequeñas. [22] [6] Este ensayo clínico está siendo financiado y llevado a cabo por Cancer Research UK , la organización benéfica de investigación del cáncer independiente más grande del mundo. [23]
●ANP1, una terapia con células progenitoras neuronales auditivas para el posible tratamiento de la neuropatía auditiva. El desarrollo del proceso y las actividades preclínicas en apoyo de las pruebas preclínicas planificadas para el programa están en curso. [24] [25]
●PNC1, una terapia celular neuronal con fotorreceptores para el posible tratamiento de la pérdida de visión debido a una disfunción o daño de los fotorreceptores. El desarrollo del proceso y las actividades preclínicas en apoyo de las pruebas preclínicas en curso y planificadas para el programa están en curso. [26] [27]
Las subsidiarias de Lineage incluyen:
(1) Incluye acciones propiedad de Lineage y ESI
La junta directiva de Lineage incluye:
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