La terapia de reemplazo de proteínas es un tratamiento médico que complementa o reemplaza una proteína en pacientes en quienes esa proteína en particular es deficiente o ausente. [1] [2] Se han logrado avances significativos en este tratamiento. La terapia de reemplazo de proteínas se está probando en ensayos clínicos con las enfermedades progeria y epidermólisis ampollosa distrófica como un tratamiento potencial. Para los pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica se han obtenido resultados prometedores. [3] [4]
Véase también
Referencias
- ^ Gorzelany JA, de Souza MP (marzo de 2013). "Terapias de reemplazo de proteínas para enfermedades raras: ¿una brisa para la aprobación regulatoria?". Science Translational Medicine . 5 (178): 178fs10. doi : 10.1126/scitranslmed.3005007 . PMID 23536010.
- ^ Crunkhorn S (junio de 2013). "Vigilancia regulatoria: mayores posibilidades de éxito para las terapias de reemplazo de proteínas". Nature Reviews. Drug Discovery . 12 (6): 414. doi : 10.1038/nrd4027 . PMID: 23722335. S2CID : 30803636.
- ^ Labbe C (5 de febrero de 2014). "La terapia de reemplazo de proteínas es prometedora en el tratamiento de trastornos cutáneos poco frecuentes". Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel . Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos . Consultado el 14 de octubre de 2018 .
- ^ Wang X, Ghasri P, Amir M, Hwang B, Hou Y, Khalili M, Khilili M, Lin A, Keene D, Uitto J, Woodley DT, Chen M (julio de 2013). "La aplicación tópica de colágeno recombinante tipo VII se incorpora a la unión dermoepidérmica y promueve el cierre de heridas". Molecular Therapy . 21 (7): 1335–44. doi :10.1038/mt.2013.87. PMC 3704128 . PMID 23670575.
Lectura adicional
- Stegmann TJ (diciembre de 2006). "Terapia proteica frente a terapia génica". DDNEWS .
